脑干葡萄糖紊乱的机制与病症繁杂,由于许多问题仍然确实,所以用药极为困难。但会以意味着,是脑干能量葡萄糖的主要加工。1型转运体缺失综合征(G1D)由于SLC2A1基因的突变,再度造成了脑干内积存减少。
G1D常以显出为哮喘猝死与脑干电图棘波。值得注意的是,在G1D血清建模中,G1D一系列重要脑功能缺失,常以独立于血脑干屏障相关的GLUT1转运体障碍,而减少脑干组织内浓度可以减轻病症。编者指出这些发现也许与人类G1D疾病相关,因此可以尝试其发展促进脑干流入或共享有效替代官能团的用药工具。
目前可用G1D的哮喘菜肴疗法,仅能减轻2/3病变的运动障碍或哮喘猝死,而且并非普遍环境温度。有深入研究显示,与生酮菜肴用药工具同样的,如三庚酸衍生物等养分也许会通过回补反应会,补充TCA(三羧酸循环)的中间硝酸盐,从而起功用。
因此来自德克萨斯所学校西南医学中心的科学界们,有利于开展非商业性、开放标签系列的临床深入研究,对三庚酸衍生物用药工具进行风险评估。深入研究结果在线发表于8月11日的JAMA Neuro杂志上。
深入研究共扩及14名未接受生酮菜肴用药的1型转运体缺失综合征的儿童与。干预工具为,在实验者日常以菜肴中补充食品级三庚酸衍生物。
由于居多哮喘猝死不值得注意,病变或家属的想象不足以可用风险评估。因此,科学界可用计量脑干电图、脑心理学、体液归纳、脑干阈值的MRI检验等工具。
深入研究显示,1名实验者(7%)没有再次出现棘波;而其他实验者在应用三庚酸衍生物后,棘波百分点达70%,大部分病变脑心理显出以及脑干阈值减少。11名病变(78%),长期可用三庚酸脂后未再次出现类药物。3名实验者(21%)显出为中枢神经病症,1(7%)名实验者用药中断。
结果提示,三庚酸脂可以对G1D病变的主要脑功能产生有利于因素。另外,深入研究的推论指标可以组合而成一个重要的基础,来风险评估葡萄糖性脑干病(中间葡萄糖硝酸盐障碍)的用药工具。
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